[發明專利]UsiRNA復合物

有效

• 申請號: 201510073136.X
• 申請日: 2009-12-03
• 公開（公告）號: CN104673798B
• 公開（公告）日: 2018-03-20
• 發明（設計）人: 邁克爾·V·滕普林;納仁德拉·K·韋什;巴里·A·波利斯基;邁克爾·E·休斯頓
• 申請（專利權）人: 阿克丘勒斯治療公司
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;A61K48/00;A61K31/713;A61P29/00;A61P3/06;A61P1/16;A61P25/00;A61P9/00;A61P31/12;A61P35/00;A61P19/08
• 代理公司: 隆天知識產權代理有限公司72003
• 代理人: 吳小瑛,王芝艷

1.一種寡聚物，所述寡聚物包含一個或更多個2’-3’-開環單體和一個或更多個核糖核酸單體，且寡聚物包含有義鏈和反義鏈以及具有15至24個堿基對的雙鏈區，其中所述有義鏈5’端的三個位置中的任一個或更多個位置被相同或不同的2’-3’-開環單體占據，并且其中所述2'-3'-開環單體是：

其中堿基為任何嘌呤或嘧啶。

2.根據權利要求1所述的寡聚物，其中所述寡聚物還包括所述有義鏈3’端的最后兩個位置中的一個或兩個被相同或不同的2’-3’-開環單體占據的寡聚物。

3.根據權利要求1所述的寡聚物，其中所述寡聚物還包括所述反義鏈3’端的最后兩個位置中的一個或兩個被相同或不同的2’-3’-開環單體占據的寡聚物。

4.一種寡聚物，所述寡聚物包含一個或更多個2’-3’開環單體和一個或更多個核糖核酸單體，且寡聚物包含有義鏈和反義鏈以及具有15至24個堿基對的雙鏈區，其中所述反義鏈5、6、7以及8位中的一個或更多個位置被相同或不同的2’-3’-開環單體占據，其中所述反義鏈的位置從所述反義鏈5’端的1位開始計數，并且其中所述2'-3'-開環單體是：

其中堿基為任何嘌呤或嘧啶。

5.根據權利要求4所述的寡聚物，其中所述寡聚物還包括所述有義鏈3’端的最后兩個位置中的一個或兩個被相同或不同的2’-3’-開環單體占據的寡聚物。

6.根據權利要求4所述的寡聚物，其中所述寡聚物還包括所述反義鏈3’端的最后兩個位置中的一個或兩個被相同或不同的2’-3’-開環單體占據的寡聚物。

7.根據權利要求1-6任何一項所述的寡聚物，其中所述雙鏈區具有19或20個堿基對。

8.根據權利要求1-6任何一項所述的寡聚物，其中所述有義鏈和所述反義鏈各自的長度為21或22個核苷酸單體。

9.根據權利要求1-6任何一項所述的寡聚物，其中所述寡聚物具有平端或3’端懸端。

10.根據權利要求1-6任何一項所述的寡聚物，其中所述反義鏈具有含至少15個連續核苷酸單體的區域，所述15個連續核苷酸單體與SEQ ID NO:12、34、56、78、100、124或147的任何15個連續的核苷酸單體相對應。

11.一種寡聚物，所述寡聚物包含一個或更多個2’-3’-開環單體和一個或更多個核糖核酸單體，且寡聚物包含有義鏈和反義鏈以及具有25至40個堿基對的雙鏈區，其中所述反義鏈3’端的最后一個位置和所述有義鏈3’端的最后一個位置被相同或不同的2’-3’-開環單體占據，并且其中所述2'-3'-開環單體是：

其中堿基為任何嘌呤或嘧啶。

12.根據權利要求11所述的寡聚物，其中所述反義鏈3’端的最后兩個位置被相同或不同的2’-3’-開環單體占據。

13.一種寡聚物，所述寡聚物包含一個或更多個2’-3’-開環單體和一個或更多個核糖核酸單體，且寡聚物包含有義鏈和反義鏈以及具有25至40個堿基對的雙鏈區，其中所述有義鏈的21、22以及23位中的一個或更多個位置被相同或不同的2’-3’-開環單體占據，其中所述有義鏈的位置從所述有義鏈5’端的1位開始計數，并且其中所述2'-3'-開環單體是：

其中堿基為任何嘌呤或嘧啶。

14.一種寡聚物，所述寡聚物包含一個或更多個2’-3’-開環單體和一個或更多個核糖核酸單體，且寡聚物包含有義鏈和反義鏈以及具有25至40個堿基對的雙鏈區，其中所述反義鏈的18、19、20、21以及22位中的一個或更多個位置被相同或不同的2’-3’-開環單體占據，其中所述有義鏈的位置從所述反義鏈3’端的1位開始計數，并且其中所述2'-3'-開環單體是：

其中堿基為任何嘌呤或嘧啶。

15.根據權利要求13或14所述的寡聚物，所述寡聚物還包括所述反義鏈3’端的最后兩個位置中的一個或兩個被相同或不同的2’-3’-開環單體占據的寡聚物。