[發明專利]用于乙型肝炎病毒感染治療的導向RNA靶點有效
| 申請號： | 201510067097.2 | 申請日： | 2015-02-09 |
| 公開（公告）號： | CN104711257B | 公開（公告）日： | 2017-11-03 |
| 發明（設計）人： | 魯鳳民;王杰;許中偉 | 申請（專利權）人： | 魯鳳民;王杰;許中偉 |
| 主分類號： | C12N15/11 | 分類號： | C12N15/11;C12N15/63;A61K48/00;A61P31/20 |
| 代理公司： | 北京奉思知識產權代理有限公司11464 | 代理人： | 吳立,鄒軼鮫 |
| 地址： | 100191 北京市海淀區學*** | 國省代碼： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 乙型肝炎 病毒感染 治療 導向 rna | ||
1.一種靶向HBV的導向RNA靶點序列，其選自以下序列：
SEQ ID NOs:1-15中任一個所述的序列。
2.包含根據權利要求1所述的導向RNA靶點序列的核酸構建體或載體。
3.根據權利要求1所述的導向RNA靶點序列獲得的、能夠破壞共價閉合環狀DNA或者抑制HBV復制或者降低HBV表面抗原的導向RNA。
4.一種重組表達載體，其包含根據權利要求3所述的導向RNA。
5.一種宿主細胞，其包含根據權利要求1所述的導向RNA靶點序列、或者權利要求2所述的核酸構建體或載體、或者權利要求3所述的導向RNA、或者權利要求4所述的重組表達載體中的任一項的宿主細胞。
6.一種治療或者預防HBV感染或者HBV患者的藥物組合物，其包含根據權利要求3所述的導向RNA中的一種或多種、或者根據權利要求4所述的重組表達載體中的一種或多種，以及任選的藥物載體。
7.根據權利要求3所述的導向RNA中的一種或多種、或者根據權利要求4所述的重組表達載體中的一種或多種在制備治療或者預防HBV感染或者HBV患者的藥物中的用途。
8.根據權利要求3所述的導向RNA中的一種或多種、或者根據權利要求4所述的重組表達載體中的一種或多種在制備破壞共價閉合環狀DNA或者抑制HBV復制或者降低HBV表面抗原的藥物中的用途。
9.根據權利要求1所述的導向RNA靶點序列、或者權利要求2所述的核酸構建體或載體、或者權利要求3所述的導向RNA、或者權利要求4所述的重組表達載體、或者權利要求5所述的宿主細胞中的任一項在篩選抗HBV藥物中的應用。
10.一種非診斷或治療目的的抑制HBV復制的方法，其包括將有效劑量的根據權利要求3所述的導向RNA中的一種或多種、或者根據權利要求4所述的重組表達載體中的一種或多種導入宿主細胞或者生物體中。
11.一種非診斷或治療目的的抑制HBV復制的方法，其包括以下步驟：
(1)將根據權利要求3所述的導向RNA中的一種或多種、或者根據權利要求4所述的重組表達載體中的一種或多種導入宿主細胞或者生物體中；以及
(2)表達根據權利要求3所述的導向RNA中的一種或多種、或者根據權利要求4所述的重組表達載體中的一種或多種，并在所表達的導向RNA和Cas9核酸酶共同作用下，破壞共價閉合環狀DNA。
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