[發明專利]長效藥物制劑

有效

• 申請號: 201210365694.X
• 申請日: 2007-09-12
• 公開（公告）號: CN102886052A
• 公開（公告）日: 2013-01-23
• 發明（設計）人: A·L·珀爾曼
• 申請（專利權）人: 邁德詹尼克斯醫療以色列有限公司
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;A61K47/46;A61P7/06;A61P31/00;A61P35/00
• 代理公司: 永新專利商標代理有限公司 72002
• 代理人: 劉鴻林;張曉威

1.長效治療制劑用于制備在持續的時間內向有需要的個體提供治療性多肽的藥物的用途：所述治療制劑包含經遺傳修飾的微器官，其中所述微器官是用輔助病毒依賴型腺病毒載體體外轉導的真皮微器官，所述載體包含與一個或多個調節序列可操作地連接的編碼治療性多肽的核酸序列，其中所述一個或多個調節序列包含CAG啟動子，其中將所述微器官離體保存在培養基中1-8周的時間，其中所述治療性多肽選自紅細胞生成素和干擾素α，并且其中在植入所述長效制劑后，所述制劑：

a.將所述治療性多肽在血清中的表達水平比植入前的基礎水平提高，所述提高維持超過一個月；和/或

b.將功能標記比基礎水平提高至少5%。

2.權利要求1的用途，其中所述調節序列還包含SV40多聚腺苷酸化序列。

3.權利要求1的用途，其中所述干擾素α是干擾素α2b。

4.權利要求1的用途，其中編碼紅細胞生成素的所述核酸序列被優化，以使所述長效制劑在植入后提供所述個體中提高的血細胞比容水平、所述個體中所述提高的血細胞比容水平的提高的持續時間、或它們的組合。

5.權利要求4的用途，其中所述優化的核酸序列是SEQ?ID?No:1。

6.權利要求1的用途，其中編碼干擾素α的所述核酸序列被優化以提高干擾素α的水平、提高所述干擾素α的水平的持續時間、或它們的組合。

7.權利要求6的用途，其中所述優化的核酸序列是SEQ?ID?No:2。