[發(fā)明專利]抑制基因表達的短發(fā)卡RNA無效
| 申請?zhí)枺?/td> | 200980149189.8 | 申請日： | 2009-10-14 |
| 公開（公告）號： | CN102245772A | 公開（公告）日： | 2011-11-16 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | 葛青;B·H·約翰斯頓;S·A·卡扎科夫;H·伊爾韋斯;A·達拉斯 | 申請（專利權(quán)）人： | 索馬根尼科斯公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;C12N15/63;C12N15/867;A61K48/00;A61P31/14 |
| 代理公司： | 北京市中咨律師事務(wù)所 11247 | 代理人： | 黃革生;隗永良 |
| 地址： | 美國加利*** | 國省代碼： | 美國;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 抑制 基因 表達 發(fā)卡 rna | ||
1.一種RNA分子，其包含：
由15個核苷酸至30個核苷酸組成的第一RNA序列，其中所述第一序列與靶核苷酸序列至少部分地互補；
第二RNA序列，其包含與所述第一序列的至少一部分至少部分地互補的序列，所述第二序列的長度在10個核苷酸之間，并且比所述第一序列的長度少1個核苷酸；
可選地位于所述第一序列和所述第二序列之間的環(huán)序列，所述環(huán)由1至100個核苷酸組成；以及
可選地由1至2個核苷酸組成的核苷酸懸端。
2.一種RNA分子，其包含：
由16個核苷酸至30個核苷酸組成的第一RNA序列，其中所述第一序列與靶核苷酸序列至少部分地互補；
第二RNA序列，其包含與所述第一序列的至少一部分至少部分地互補的序列，所述第二序列比所述第一序列多至少一個核苷酸，并且所述第二序列不多于100個核苷酸；
可選地位于所述第一序列和所述第二序列之間的環(huán)序列，所述環(huán)由1至100個核苷酸組成；以及
可選地由1至2個核苷酸組成的核苷酸懸端。
3.一種RNA分子，其包含：
由16個核苷酸至18個核苷酸組成的第一RNA序列，其中所述第一序列與靶核苷酸序列至少部分地互補；
第二RNA序列，其包含與所述第一序列至少一部分至少部分地互補的序列，所述第二序列具有與所述第一序列相同的核苷酸數(shù)量；
可選地位于所述第一序列和所述第二序列之間的環(huán)序列，所述環(huán)由1至100個核苷酸組成；以及
可選地由1至2個核苷酸組成的核苷酸懸端。
4.一種RNA分子，其包含：
由19個核苷酸組成的第一RNA序列，其中所述第一序列與靶核苷酸序列至少部分地互補；
第二RNA序列，其包含與所述第一序列的至少一部分至少部分地互補的序列，所述第二序列由17個核苷酸或者18個核苷酸組成；
可選地位于所述第一序列和所述第二序列之間的環(huán)序列，所述環(huán)由1至100個核苷酸組成；以及
可選地由1至2個核苷酸組成的核苷酸懸端。
5.一種RNA分子，其包含：
由15個核苷酸至30個核苷酸組成的第一RNA序列，其中所述第一序列與靶核苷酸序列至少部分地互補；
第二RNA序列，其包含與所述第一序列的至少一部分至少部分地互補的序列，所述第二序列具有與所述第一序列相同或者更少的核苷酸數(shù)量；
可選地位于所述第一序列和所述第二序列之間的環(huán)序列，所述環(huán)由1個核苷酸組成；以及
可選地由1至2個核苷酸組成的核苷酸懸端。
6.如權(quán)利要求1-5任一項所述的RNA分子，其中所述第二序列包含與所述第一序列的至少一部分具有至少85％互補性的序列。
7.如權(quán)利要求6所述的RNA分子，其中所述第二序列包含與所述第一序列5’端部分具有至少85％互補性的序列。
8.如權(quán)利要求6所述的RNA分子，其中所述第二序列3’端的序列與所述第一序列5’端部分具有至少85％的互補性。
9.如權(quán)利要求1-8任一項所述的RNA分子，其中所述RNA分子包含至少一個經(jīng)修飾的核苷酸。
10.如權(quán)利要求1-8任一項所述的RNA分子，其中所述環(huán)包含至少一個非核苷酸分子。
11.如權(quán)利要求1-8任一項所述的RNA分子，其中所述RNA分子的3’端包含懸端。
12.如權(quán)利要求1-8任一項所述的RNA分子，其中所述RNA分子在所述第一序列和所述第二序列之間包含1個或者2個錯配。
13.如權(quán)利要求1-8任一項所述的RNA分子，其中所述第一序列在所述第二序列的3’方向。
14.如權(quán)利要求1-8任一項所述的RNA分子，其中所述第一序列在所述第二序列的5’方向。
15.如權(quán)利要求1所述的RNA分子，其中所述分子能夠抑制所述靶核苷酸序列的表達。
16.如權(quán)利要求1所述的RNA分子，其中所述靶核苷酸序列是病毒序列。
17.如權(quán)利要求16所述的RNA分子，其中所述病毒序列是丙肝病毒序列。
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