[發明專利]治療眼科疾病的多靶點小干擾RNA雞尾酒制劑及制備方法

無效

• 申請號: 200710030919.5
• 申請日: 2007-10-18
• 公開（公告）號: CN101199858A
• 公開（公告）日: 2008-06-18
• 發明（設計）人: 陸陽;梁曉玲;程度
• 申請（專利權）人: 廣州拓譜基因技術有限公司
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;A61K47/34;A61K47/42;A61P27/02;A61P29/00;C12N15/12;C12N15/38;C12N15/57
• 代理公司: 廣州知友專利商標代理有限公司
• 代理人: 宣國華

1.一種治療眼科疾病的多靶點小干擾RNA雞尾酒制劑，其特征在于該多靶點小干擾RNA雞尾酒制劑是由至少三個小干擾RNA序列和特定的小干擾RNA傳輸載體組成，能將小干擾RNA高效導入眼組織中；這些小干擾RNA作用于三個或三個以上不同基因的靶序列，可同時具有將三個或三個以上的基因靶點敲低的功能；所述的小干擾RNA傳輸載體為生理鹽水、糖類、聚合物、脂類或膠束的溶液。

2.根據權利要求1所述的用于治療眼科疾病的多靶點小干擾RNA雞尾酒制劑，其特征在于所述的靶序列是完整或部分的皰疹病毒基因轉錄的mRNA、完整或部分促進炎癥反應途徑基因轉錄的mRNA、完整或部分促進血管生成途徑基因轉錄的mRNA、完整或部分促進細胞增殖途徑基因轉錄的mRNA、完整或部分病毒感染所需的基因組RNA，和/或，完整或部分介導病毒感染的基因轉錄出的mRNA。

3.根據權利要求1或2所述的用于治療眼科疾病的多靶點小干擾RNA雞尾酒制劑，其特征在于所述的每一個小干擾RNA的靶序列在人和鼠或非人靈長類動物的基因序列上同源，編碼相同或類似的蛋白。

4.根據權利要求1、2或3所述的用于治療眼科疾病的多靶點小干擾RNA雞尾酒制劑，其特征在于所述的小干擾RNA由序列表中至少三個或三個以上小干擾RNA組成，至少包括針對編碼皰疹病毒UL5蛋白mRNA的小干擾RNA(sense：5′-gguaggcguggagcuuggccaugua-3′，antisense：5’-uacauggccaagcuccacgccuacc-3’)、針對編碼皰疹病毒UL29蛋白mRNA的小干擾RNA(sense：5′-ggucguugccggccaugccguagua-3′，antisense：5’-uacuacggcauggccggcaacgacc-3’)、針對編碼人和鼠基質金屬蛋白酶9mRNA的小干擾RNA(sense：5′-cgcgcgcggagcacggagacgggua-3′，antisense：5’-uacccgucuccgugcuccgcgcgcgc-3’)。

5.根據權利要求1、2或3所述的用于治療眼科疾病的多靶點小干擾RNA雞尾酒制劑，其特征在于所述的小干擾RNA由序列表中至少三個小干擾RNA組成，至少包括針對編碼人和鼠腫瘤壞死因子α蛋白mRNA的小干擾RNA(sense：5′-caagcccugguaugagcccaucuau-3′，antisense：5’-auagaugggcucauaccagggcuug-3’)、針對編碼人和鼠白介素1β蛋白mRNA的小干擾RNA(sense：5′-guuccccaacugguacaucagcacc-3′，antisense：5’-ggugcugauguaccaguuggggaac-3’)、針對編碼人和鼠環氧合酶-2蛋白mRNA的小干擾RNA(5′-ggucuggugccuggucugaugaugu-3′，antisense：5’-acaucaucagaccaggcaccagacc-3’)。

6.根據權利要求1、2或3所述的用于治療眼科疾病的多靶點小干擾RNA雞尾酒制劑，其特征在于所述的小干擾RNA由序列表中至少三個小干擾RNA組成，至少包括針對編碼人和鼠血管內皮生長因子A蛋白mRNA的小干擾RNA(sense：5′-ccaugccaaguggucccaggcugca-3′，antisense：5’-ugcagccugggaccacuuggcaugg-3’)、針對編碼人和鼠血管內皮生長因子受體1蛋白mRNA的小干擾RNA(sense：5′-ccaacuaccucaagagcaaacguga-3′，antisense：5’-ucacguuugcucuugagguaguugg-3’)、針對編碼人和鼠血管內皮生長因子受體2蛋白mRNA的小干擾RNA(sense：5′-gacuuccugaccuuggagcaucuca-3′，antisense：5’-ugagaugcuccaaggucaggaaguc-3’)。